October 3, 2018 / 1:10 PM / 17 days ago

Roche-Medikament gegen seltene Erkrankung SMA zeigt Wirkung

Zürich (Reuters) - Ein vom Schweizer Roche-Konzern zusammen mit der US-Firma PTC Therapeutics entwickeltes Medikament gegen die seltene Erberkrankung Spinale Muskelatrophie (SMA) hat nach Angaben von Roche in zwei klinischen Tests ihre Wirkung unter Beweis gestellt.

FILE PHOTO: The logo of Swiss drugmaker Roche is seen at its headquarters in Basel, Switzerland February 1, 2018. REUTERS/Arnd Wiegmann/File Photo

Einer vorläufigen Auswertung zufolge seien bei der Behandlung von Kindern mit SMA vom Typ 1 angepeilte Ziele wie beispielsweise das Sitzen ohne Hilfe erreicht worden, erklärte der Arzneimittelhersteller aus Basel am Mittwoch. Bei Patienten mit Typ-2- und Typ-3-SMA hätten sich die motorischen Funktionen verbessert. Roche legte die Daten beim Jahreskongress der World Muscle Society in der argentinischen Stadt Mendoza vor.

SMA ist eine Erkrankung der Nervenzellen, die für die willkürlichen Bewegungen der Muskulatur zuständig sind. Sie führt zu einer fortschreitenden Verkümmerung der Muskeln und zu einem frühen Tod oder zu lebenslanger Behinderung. Die Erkrankung tritt etwa bei einem von 11.000 Babys auf und ist die häufigste genetisch bedingte Ursache für Kindersterblichkeit.

Das SMA-Medikament Spinraza der US-Firma Biogen schlägt im ersten Behandlungsjahr mit 750.000 Dollar zu Buche und in der Folge mit 375.000 Dollar pro Jahr. Roche-Erzrivale Novartis hat sich im April mit der milliardenschweren Übernahme der US-Firma AveXis eine SMA-Gentherapie gesichert, die in den USA im kommenden Jahr verfügbar sein soll.

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